Əsas məlumat
Elamipretid (CAS №: 736992-21-5) SS-31 və MTP-131 kimi tanınan kiçik molekullu mitoxondriyaya yönəlmiş tetrapeptiddir. Onun molekulyar formulu C₃₂H₄₉N₉O₅ molekulyar çəkisi 639,79-dur. Unikal fəaliyyət mexanizmi sayəsində o, mitoxondrial disfunksiya ilə bağlı xəstəliklərin tədqiqində qaynar nöqtə molekuluna çevrilmişdir. Hüceyrələrin "güc mərkəzi" olaraq mitoxondrial disfunksiya qocalma, nadir xəstəliklər və müxtəlif xroniki xəstəliklərlə sıx bağlıdır. Əsas dəyəriElamipretide pozulmuş mitoxondrial funksiyanı bərpa etmək üçün mitoxondrial daxili membranın dəqiq hədəflənməsindən ibarətdir.
Fəaliyyət Mexanizmi
Onun fəaliyyət mexanizmi əsasən mitoxondrial daxili membranda əsas fosfolipid olan kardiolipin üzərində cəmlənir. Xüsusilə zədələnmiş kardiyolipinə bağlana bilər, mitoxondrial daxili membranın strukturunu sabitləşdirə bilər, tənəffüs zənciri komplekslərinin yığılmasına kömək edə bilər, oksidləşdirici fosforlaşmanın səmərəliliyini artıra bilər, reaktiv oksigen növlərinin (ROS) istehsalını azalda bilər və "mitoxondrial zərər-oksidləşdirici stress" nin pis dövrünü blok edə bilər. Müvafiq araşdırmalar bunu təsdiqləyibElamipretide mitoxondrial enerji mübadiləsini yaxşılaşdıra və müxtəlif xəstəlik modellərində qoruyucu təsir göstərə bilər.
Klinik tərəqqi
Klinik tədqiqatda Bartter sindromu (nadir mitoxondrial genetik xəstəlik) üçün Ⅱ/Ⅲ fazalı klinik sınaq göstərdi ki, 36 həftəlik müalicədən sonra 40 mqElamipretide gündəlik olaraq xəstələrin 6 dəqiqəlik gediş məsafəsi əhəmiyyətli dərəcədə artdı və simptom skorları nəzərəçarpacaq dərəcədə yaxşılaşdı. Yaşla bağlı makula degenerasiyası üçün Ⅱ faza sınaqında, o, əsas son nöqtəyə çatmasa da, fotoreseptorların zədələnməsi ilə əlaqəli ellipsoid zonasının degenerasiyasını yavaşlatdı və sonrakı tədqiqatlar üçün istiqamət verdi.
Göndərmə tarixi: 16-03-2026